Фоллистатин Unlimited Bio
Рост мышц.
Без спортзала.
Генная терапия фоллистатином AAV усиливает собственный механизм снятия тормозов с роста мышц в вашем организме. Один курс инъекций побуждает мышцы постоянно вырабатывать фоллистатин, который блокирует сигналы, сдерживающие мышцы.
Генная терапия фоллистатином находится на этапе набора в исследование, данные у людей есть только ранней фазы. Экспериментальная терапия, не одобренная FDA. Unlimited Bio не является поставщиком медицинских услуг; лечение проводят независимые клиники.
Биология
У ваших мышц два тормоза. Фоллистатин снимает их.
Размер мышц активно сдерживается. Два сигнала, миостатин и активин, велят мышцам прекратить рост. Фоллистатин — это естественный белок, который связывает и нейтрализует оба. Если вас беспокоит возрастная потеря мышечной массы, быстро оценить своё положение поможет наш одноминутный тест на старческую астению (шкала FRAIL).
Этот принцип хорошо установлен в биологии: животные, лишённые миостатина, развивают значительно более крупные мышцы (McPherron et al., 1997), а повышение фоллистатина может увеличить мышцы ещё сильнее, дополнительно блокируя активин (Lee, 2007).
Как работает терапия
Один курс инъекций — дальше работают ваши собственные мышцы
- 1
Доставка гена
Серия внутримышечных инъекций вводит вектор AAV, несущий ген фоллистатина (изоформа FS344), в целевую мышцу.
- 2
Ваши клетки вырабатывают фоллистатин
Мышечные клетки поглощают вектор и начинают вырабатывать фоллистатин локально и непрерывно, снижая передачу сигналов миостатина и активина именно там, где это нужно.
- 3
Это сохраняется надолго
Вектор остаётся эписомальным: он не встраивается в ваш геном. А поскольку мышечные волокна живут долго (средний возраст скелетной мышцы человека оценивается примерно в 15 лет), один курс может работать в течение длительного времени.
Доклинические данные
От мышей до приматов
Влияние фоллистатина на мышцы — одно из наиболее воспроизводимых открытий в биологии мышц, и оно масштабируется от грызунов до приматов.
до ~4×
Мышечная масса у мышей
Повышение фоллистатина (блокада и миостатина, и активина) увеличивало мышцы намного сильнее, чем потеря одного только миостатина (Lee, 2007).
15+ месяцев
Длительный эффект у приматов
Однократная инъекция AAV1-фоллистатина обеспечивала устойчивый, дозозависимый рост мышц и силы у макак, прослеженный на протяжении более года (Kota et al., 2009).
↓ фиброз
Более здоровая мышечная ткань
На моделях мышечной дистрофии доставка фоллистатина уменьшала фиброз и поддерживала регенерацию наряду с приростом массы.
Клинические данные
Проверено на людях, в исследованиях ранней фазы
Внутримышечный AAV-фоллистатин изучался у людей при заболеваниях с потерей мышечной массы. Данные относятся к ранней стадии, и терапия остаётся экспериментальной.
Фаза 1/2a
Первые испытания на людях
Внутримышечный AAV1-фоллистатин (FS344) тестировался при мышечной дистрофии Беккера и спорадическом миозите с включениями в Nationwide Children’s Hospital (Mendell et al., 2015–2017).
Хорошо переносится
Данные о безопасности
В этих исследованиях ранней фазы не сообщалось о серьёзных нежелательных явлениях, связанных с лечением.
Ходят дальше
Функциональные улучшения
Большинство пролеченных пациентов с дистрофией Беккера улучшили дистанцию 6-минутной ходьбы, а лучшие из них прибавили более 100 метров; биопсии показали уменьшение фиброза и признаки регенерации мышц.
Исследования ранней фазы небольшие и не предназначены для доказательства эффективности. Индивидуальные результаты различаются, и исходы при заболеваниях с потерей мышц могут не предсказывать результаты у здоровых взрослых.
Безопасность
Широко используемая платформа доставки, направленное действие
- AAV входит в число наиболее используемых векторов для генной терапии, несколько одобренных препаратов на основе AAV применяются в клинике.
- Доставка локальная: внутримышечная инъекция в целевую мышцу, а не системная инфузия.
- Вектор не встраивается в ваш геном; он работает эписомально.
- В ранних фазах исследований фоллистатина не сообщалось о серьёзных нежелательных явлениях, связанных с лечением.
- Мы проверяем наличие предсуществующего иммунитета к AAV и изучаем вашу историю болезни перед любой процедурой.
Фоллистатин: часто задаваемые вопросы
Фоллистатин — это естественный белок, который связывает и нейтрализует миостатин и активин: два сигнала, которые велят мышцам прекратить рост. Повышение уровня фоллистатина снимает эти тормоза, поэтому мышцы могут расти, а фиброз тканей обычно снижается.
В виде серии внутримышечных инъекций вектора AAV (адено-ассоциированного вируса), несущего ген фоллистатина. Целевые мышечные клетки затем вырабатывают фоллистатин локально и непрерывно.
Вектор AAV остаётся эписомальным: он находится внутри клетки, но не встраивается в ваш геном. Поскольку мышечные клетки живут долго, один курс может вырабатывать фоллистатин в течение длительного времени; это не постоянное редактирование вашей ДНК.
Опубликованные клинические работы были сосредоточены на состояниях с потерей мышечной массы (мышечная дистрофия Беккера, миозит с включениями). Интерес компании Unlimited Bio распространяется на возрастную потерю мышц (саркопению) и физическую работоспособность. Быстро оценить своё положение поможет наш одноминутный тест на старческую астению (шкала FRAIL); далее пригодность к участию обсуждается на скрининговом звонке. Свяжитесь с нашей командой, чтобы обсудить участие в исследовании.
AAV — одна из наиболее широко используемых платформ доставки для генной терапии, на рынке есть несколько одобренных препаратов на основе AAV. В ранних фазах исследований фоллистатина не сообщалось о серьёзных нежелательных явлениях, связанных с лечением. Как и при любой экспериментальной генной терапии, существуют реальные неопределённости, и перед началом мы проверяем наличие предсуществующего иммунитета к AAV и изучаем вашу историю болезни.
Нет. Все генные терапии, включая фоллистатин, запрещены ВАДА как генный допинг.
Исследование CALM-AF-AI (NCT07443826) ведёт набор в нашей клинике-партнёре GARM на Роатане (Гондурас). Свяжитесь с нами, и команда Unlimited Bio расскажет о текущих вариантах и процессе набора.
Регистрация исследования
CALM-AF-AI NCT07443826
- Фаза
- Фаза 1/2a
- Статус
- Идёт набор
- Спонсор
- Unlimited Biotechnology LLC. Beta Building, Oficina 6, Próspera ZEDE, St. John’s Bay, Roatán, Islas de Bahía 34101, Honduras. Разрешение на ведение бизнеса Próspera ZEDE № 85125565210630.
- Центр исследования
- GARM, Roatán, Honduras
- Запись в реестре
- Посмотреть запись на ClinicalTrials.gov
Официальной является запись на ClinicalTrials.gov, она может обновиться позже этой страницы. Unlimited Bio не является медицинской организацией; исследование проводится в указанном выше центре.
Источники
- McPherron AC, Lawler AM, Lee SJ. Regulation of skeletal muscle mass in mice by a new TGF-β superfamily member. Nature, 1997;387(6628):83-90. doi:10.1038/387083a0
- Lee SJ. Quadrupling muscle mass in mice by targeting TGF-β signaling pathways. PLoS ONE, 2007;2(8):e789. doi:10.1371/journal.pone.0000789
- Kota J, Handy CR, Haidet AM, et al. Follistatin gene delivery enhances muscle growth and strength in nonhuman primates. Science Translational Medicine, 2009;1(6):6ra15. doi:10.1126/scitranslmed.3000112
- Mendell JR, Sahenk Z, Malik V, et al. A phase 1/2a follistatin gene therapy trial for Becker muscular dystrophy. Molecular Therapy, 2015;23(1):192-201. doi:10.1038/mt.2014.200
- Mendell JR, Sahenk Z, Al-Zaidy S, et al. Follistatin gene therapy for sporadic inclusion body myositis improves functional outcomes. Molecular Therapy, 2017;25(4):870-879. doi:10.1016/j.ymthe.2017.02.015
- Vakhrusheva A, Nedorubov A, Leshko V, Morgunov I. Sequential VEGF-A165 plasmid and AAV-follistatin gene therapy enhances muscle hypertrophy and capillarisation in C57BL/6 mice. bioRxiv, 2026. Препринт, без рецензирования. doi:10.64898/2026.08.26.747237
Отказ от ответственности
Генные терапии, описанные на этом сайте, являются экспериментальными и не одобрены FDA. Эффект не гарантирован, и индивидуальные результаты могут различаться. Терапии предоставляются третьими сторонами в Próspera ZEDE (Роатан, Гондурас), Мексике и на Багамах; Unlimited Bio не является поставщиком медицинских услуг. Всегда обращайтесь за советом к квалифицированному медицинскому специалисту по любым вопросам, касающимся состояния здоровья или лечения.