Unlimited Bio Follistatine
Prendre du muscle.
Sans la salle de sport.
La thérapie génique AAV-follistatine amplifie le mécanisme par lequel votre corps lève lui-même les freins de la croissance musculaire. Un cycle d’injections amène votre muscle à produire en continu de la follistatine, la protéine qui bloque les signaux qui le retiennent.
La thérapie génique par follistatine est en recrutement d’essai, avec des données humaines de phase précoce uniquement. Thérapie expérimentale, non approuvée par la FDA. Unlimited Bio n’est pas un prestataire de soins ; le traitement est administré par des cliniques indépendantes.
La biologie
Votre muscle a deux freins. La follistatine les desserre.
La taille du muscle est activement bridée. Deux signaux, la myostatine et l’activine, ordonnent au muscle d’arrêter de croître. La follistatine est la protéine naturelle qui se lie aux deux et les neutralise. Si la perte musculaire liée à l’âge vous préoccupe, notre auto-test de fragilité en 1 minute (échelle FRAIL) vous situe rapidement.
Le principe est solidement établi en biologie : les animaux dépourvus de myostatine développent des muscles spectaculairement plus volumineux (McPherron et al., 1997), et augmenter la follistatine peut accroître encore la masse musculaire en bloquant aussi l’activine (Lee, 2007).
Comment fonctionne la thérapie
Un cycle d’injections, et votre muscle fait le reste
- 1
Le gène est administré
Une série d’injections intramusculaires introduit dans le muscle ciblé un vecteur AAV porteur du gène de la follistatine (l’isoforme FS344).
- 2
Vos cellules produisent la follistatine
Les cellules musculaires captent le vecteur et se mettent à produire de la follistatine localement et en continu, ce qui réduit la signalisation de la myostatine et de l’activine là où elle compte.
- 3
L’effet dure
Le vecteur reste épisomal : il ne s’intègre pas à votre génome. Et comme les fibres musculaires vivent longtemps (l’âge moyen du muscle squelettique humain est estimé à 15 ans environ), un seul cycle peut continuer d’agir pendant une longue période.
Données précliniques
De la souris au primate
L’effet de la follistatine sur le muscle est l’un des résultats les plus reproductibles de la biologie musculaire, du rongeur au primate non humain.
jusqu’à ~4×
Masse musculaire chez la souris
Augmenter la follistatine (ce qui bloque à la fois la myostatine et l’activine) a accru la masse musculaire bien au-delà de la seule suppression de la myostatine (Lee, 2007).
15+ mois
Durable chez le primate
Une seule injection d’AAV1-follistatine a produit chez le macaque une croissance musculaire et un gain de force durables et dose-dépendants, suivis pendant plus d’un an (Kota et al., 2009).
↓ fibrose
Un tissu musculaire plus sain
Dans des modèles de muscle dystrophique, l’apport de follistatine a réduit la fibrose et favorisé la régénération, en plus du gain de masse.
Données cliniques
Testée chez l’humain, dans des essais de phase précoce
La follistatine AAV en intramusculaire a été étudiée chez l’humain dans des maladies avec fonte musculaire. Les données sont préliminaires et la thérapie reste expérimentale.
Phase 1/2a
Premiers essais chez l’humain
La follistatine AAV1 en intramusculaire (FS344) a été évaluée dans la dystrophie musculaire de Becker et la myosite sporadique à inclusions, au Nationwide Children’s Hospital (Mendell et al., 2015–2017).
Bien tolérée
Profil de sécurité
Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été rapporté dans ces études de phase précoce.
Distance de marche accrue
Gains fonctionnels
La plupart des patients Becker traités ont amélioré leur distance au test de marche de 6 minutes, les meilleurs répondeurs gagnant plus de 100 mètres ; les biopsies ont montré une fibrose réduite et des signes de régénération musculaire.
Les essais de phase précoce portent sur de petits effectifs et ne sont pas conçus pour démontrer l’efficacité. Les résultats individuels varient, et ce qui est observé dans les maladies avec fonte musculaire ne préjuge pas des résultats chez l’adulte en bonne santé.
Sécurité
Une plateforme d’administration largement utilisée, une action ciblée
- L’AAV est l’un des vecteurs de thérapie génique les plus utilisés, avec plusieurs médicaments à base d’AAV en usage clinique.
- L’administration est locale : une injection intramusculaire dans le muscle ciblé, et non une perfusion systémique.
- Le vecteur ne s’intègre pas à votre génome ; il agit de façon épisomale.
- Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été rapporté dans les essais de phase précoce avec la follistatine.
- Nous recherchons une immunité préexistante à l’AAV et examinons vos antécédents médicaux avant toute intervention.
Follistatine : questions fréquentes
La follistatine est une protéine naturelle qui se lie à la myostatine et à l’activine et les neutralise : deux signaux qui ordonnent au muscle d’arrêter de croître. Augmenter la follistatine lève ces freins, si bien que le muscle peut se développer et que la fibrose du tissu tend à diminuer.
Sous la forme d’une série d’injections intramusculaires d’un vecteur AAV (virus adéno-associé) porteur du gène de la follistatine. Les cellules musculaires ciblées produisent ensuite la follistatine localement et en continu.
Le vecteur AAV reste épisomal : il se loge dans la cellule mais ne s’intègre pas à votre génome. Comme les cellules musculaires vivent longtemps, un seul cycle peut continuer à produire de la follistatine pendant une longue période ; il ne s’agit pas d’une modification permanente de votre ADN.
Les travaux cliniques publiés portaient sur des maladies avec fonte musculaire (dystrophie musculaire de Becker, myosite à inclusions). L’intérêt d’Unlimited Bio s’étend à la perte de muscle liée à l’âge (sarcopénie) et à la performance. Pour situer rapidement votre cas, faites notre auto-test de fragilité en 1 minute (échelle FRAIL) ; l’éligibilité est ensuite discutée lors d’un appel de présélection. Écrivez-nous pour échanger avec notre équipe sur une participation à l’essai.
L’AAV est l’une des plateformes d’administration de thérapie génique les plus utilisées, avec plusieurs médicaments à base d’AAV déjà approuvés. Les essais de phase précoce avec la follistatine n’ont rapporté aucun événement indésirable grave lié au traitement. Comme pour toute thérapie génique expérimentale, de réelles incertitudes subsistent : avant d’aller plus loin, nous recherchons une immunité préexistante à l’AAV et examinons vos antécédents.
Non. Toutes les thérapies géniques, follistatine comprise, sont interdites par l’Agence mondiale antidopage (AMA) au titre du dopage génétique.
L’essai CALM-AF-AI (NCT07443826) recrute dans notre clinique partenaire GARM, à Roatán (Honduras). Écrivez-nous : l’équipe Unlimited Bio vous présentera les options actuelles et le processus de recrutement.
Enregistrement de l’essai
CALM-AF-AI NCT07443826
- Phase
- Phase 1/2a
- Statut
- Recrutement en cours
- Promoteur
- Unlimited Biotechnology LLC. Beta Building, Oficina 6, Próspera ZEDE, St. John’s Bay, Roatán, Islas de Bahía 34101, Honduras. Permis d’activité commerciale ZEDE de Próspera 85125565210630.
- Centre de l’essai
- GARM, Roatán, Honduras
- Fiche du registre
- Consulter la fiche sur ClinicalTrials.gov
La fiche ClinicalTrials.gov fait foi et peut être mise à jour après cette page. Unlimited Bio n’est pas un prestataire de soins ; l’essai est conduit dans le centre indiqué ci-dessus.
Références
- McPherron AC, Lawler AM, Lee SJ. Regulation of skeletal muscle mass in mice by a new TGF-β superfamily member. Nature, 1997;387(6628):83-90. doi:10.1038/387083a0
- Lee SJ. Quadrupling muscle mass in mice by targeting TGF-β signaling pathways. PLoS ONE, 2007;2(8):e789. doi:10.1371/journal.pone.0000789
- Kota J, Handy CR, Haidet AM, et al. Follistatin gene delivery enhances muscle growth and strength in nonhuman primates. Science Translational Medicine, 2009;1(6):6ra15. doi:10.1126/scitranslmed.3000112
- Mendell JR, Sahenk Z, Malik V, et al. A phase 1/2a follistatin gene therapy trial for Becker muscular dystrophy. Molecular Therapy, 2015;23(1):192-201. doi:10.1038/mt.2014.200
- Mendell JR, Sahenk Z, Al-Zaidy S, et al. Follistatin gene therapy for sporadic inclusion body myositis improves functional outcomes. Molecular Therapy, 2017;25(4):870-879. doi:10.1016/j.ymthe.2017.02.015
- Vakhrusheva A, Nedorubov A, Leshko V, Morgunov I. Sequential VEGF-A165 plasmid and AAV-follistatin gene therapy enhances muscle hypertrophy and capillarisation in C57BL/6 mice. bioRxiv, 2026. Prépublication, non évaluée par les pairs. doi:10.64898/2026.08.26.747237
Recrutement en cours pour l’essai
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Les thérapies géniques décrites sur ce site sont expérimentales et ne sont pas approuvées par la FDA. Les effets ne sont pas garantis et les résultats individuels peuvent varier. Les thérapies sont fournies par des tiers dans la ZEDE de Próspera (Roatán, Honduras), au Mexique et aux Bahamas ; Unlimited Bio n’est pas un prestataire de soins. Demandez toujours conseil à un professionnel de santé qualifié pour toute question portant sur une pathologie ou un traitement.