فوليستاتين Unlimited Bio
مكاسب عضلية.
دون صالة رياضية.
العلاج الجيني بالفوليستاتين AAV يرفع كابح جسمك الذاتي عن نمو العضلات. جرعة علاجية واحدة من الحقن تحفّز عضلتك على مواصلة إنتاج الفوليستاتين، الذي يثبّط الإشارات التي تكبح العضلة.
العلاج الجيني بالفوليستاتين في مرحلة الالتحاق بالتجربة، ولا تتوفّر عنه سوى بيانات بشرية مبكرة الطور. علاج تجريبي وغير معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). وUnlimited Bio ليست جهة طبية؛ إذ تتولّى عيادات مستقلة إعطاء العلاج.
علم الأحياء
لعضلتك مكبحان. الفوليستاتين يحرّرهما.
حجم العضلة مكبوح بنشاط. إشارتان، الميوستاتين والأكتيفين، تأمران العضلة بالتوقف عن النمو. والفوليستاتين هو البروتين الطبيعي الذي يرتبط بهما ويُبطل مفعولهما معاً. وإن كان فقدان العضلات المرتبط بالعمر هو ما يشغلك، فإن اختبارنا الذاتي للوهن في دقيقة واحدة (مقياس FRAIL) طريقة سريعة لمعرفة موقعك.
المبدأ راسخ في علم الأحياء: الحيوانات التي تفتقر إلى الميوستاتين تطوّر عضلات أكبر بشكل لافت (McPherron et al., 1997)، ويمكن لرفع الفوليستاتين أن يزيد العضلات أكثر عبر تثبيط الأكتيفين أيضاً (Lee, 2007).
كيف يعمل العلاج
جرعة علاجية واحدة من الحقن، تصنعها عضلتك بنفسها
- 1
إيصال الجين
تُدخِل مجموعة من الحقن العضلية ناقل AAV الحامل لجين الفوليستاتين (نظير FS344) إلى العضلة المستهدفة.
- 2
خلاياك تصنع الفوليستاتين
تلتقط الخلايا العضلية الناقل وتبدأ بإنتاج الفوليستاتين موضعياً وباستمرار، مخفّضةً إشارات الميوستاتين والأكتيفين تماماً حيث يهمّ الأمر.
- 3
يدوم طويلاً
يبقى الناقل خارج الصبغيات: فهو لا يندمج في جينومك. ولأن الألياف العضلية طويلة العمر (يُقدَّر متوسط عمر العضلات الهيكلية البشرية بنحو 15 عاماً)، يمكن لجرعة علاجية واحدة أن تستمر في العمل لمدة ممتدة.
الأدلة ما قبل السريرية
من الفئران إلى الرئيسيات
يُعدّ تأثير الفوليستاتين على العضلات من أكثر النتائج قابلية للتكرار في علم أحياء العضلات، إذ يتدرّج من القوارض إلى الرئيسيات غير البشرية.
ما يصل إلى ~4×
الكتلة العضلية في الفئران
أدى رفع الفوليستاتين (تثبيط الميوستاتين والأكتيفين معاً) إلى زيادة العضلات بما يفوق بكثير فقدان الميوستاتين وحده (Lee, 2007).
15+ شهراً
تأثير دائم في الرئيسيات
حقنة واحدة من AAV1-follistatin أحدثت نمواً عضلياً وقوة مستدامين ومرتبطين بالجرعة في قرود المكاك، جرى تتبعهما على مدى أكثر من عام (Kota et al., 2009).
↓ التليّف
نسيج عضلي أكثر صحة
في نماذج العضلات المصابة بالحثل، خفّض إيصال الفوليستاتين التليّف ودعم التجدد إلى جانب الكتلة المضافة.
الأدلة السريرية
اختُبر في البشر، في تجارب المرحلة المبكرة
دُرس الفوليستاتين العضلي AAV في البشر لمرض هزال العضلات. والبيانات في مراحلها المبكرة ولا يزال العلاج تجريبياً.
المرحلة 1/2a
أولى التجارب على البشر
جرى اختبار AAV1-follistatin (FS344) العضلي في حثل بيكر العضلي والتهاب العضلات بالأجسام الاشتمالية المتفرّق في مستشفى Nationwide Children’s Hospital (Mendell et al., 2015–2017).
تحمّل جيد
بيانات السلامة
لم تُسجَّل أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج في دراسات المرحلة المبكرة تلك.
مشي أبعد
مكاسب وظيفية
حسّن معظم مرضى بيكر المعالَجين مسافة المشي خلال 6 دقائق، مع تحسّن المستجيبين الأفضل بأكثر من 100 متر؛ وأظهرت الخزعات انخفاضاً في التليّف وعلامات على تجدد العضلات.
تجارب المرحلة المبكرة صغيرة وغير مصمَّمة لإثبات الفعالية. تتفاوت النتائج الفردية، وقد لا تتنبأ نتائج مرض هزال العضلات بالنتائج لدى البالغين الأصحاء.
السلامة
منصّة إيصال واسعة الاستخدام، وتأثير مستهدَف
- يُعدّ AAV من أكثر نواقل العلاج الجيني استخداماً، مع عدة أدوية AAV معتمدة قيد الاستخدام السريري.
- الإيصال موضعي: حقن عضلي في العضلة المستهدفة، وليس تسريباً جهازياً.
- الناقل لا يندمج في جينومك؛ بل يعمل خارج الصبغيات.
- لم تُسجَّل أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج في تجارب المرحلة المبكرة للفوليستاتين.
- نحن نفحص المناعة المسبقة ضد AAV ونراجع تاريخك الطبي قبل أي إجراء.
الفوليستاتين: الأسئلة الشائعة
الفوليستاتين بروتين طبيعي يرتبط بـالميوستاتين والأكتيفين ويُبطل مفعولهما: وهما إشارتان تأمران العضلة بالتوقف عن النمو. رفع الفوليستاتين يرفع هذين المكبحين، فتستطيع العضلة البناء ويميل تليّف النسيج إلى الانخفاض.
عبر مجموعة من الحقن العضلية لناقل AAV (فيروس مرتبط بالغدّيات) يحمل جين الفوليستاتين. عندئذٍ تنتج الخلايا العضلية المستهدفة الفوليستاتين موضعياً وباستمرار.
يبقى ناقل AAV خارج الصبغيات: فهو يستقر داخل الخلية لكنه لا يندمج في جينومك. ولأن الخلايا العضلية طويلة العمر، يمكن لجرعة علاجية واحدة أن تواصل إنتاج الفوليستاتين لمدة ممتدة؛ وهو ليس تعديلاً دائماً لحمضك النووي.
ركّز العمل السريري المنشور على حالات هزال العضلات (حثل بيكر العضلي، التهاب العضلات بالأجسام الاشتمالية). ويمتد اهتمام Unlimited Bio إلى فقدان العضلات المرتبط بالعمر (الساركوبينيا) والأداء. وللاطّلاع سريعاً على موقعك، جرّب اختبارنا الذاتي للوهن في دقيقة واحدة (مقياس FRAIL)؛ ثم تُناقَش أهلية المشاركة في مكالمة فرز. تواصل مع فريقنا لمناقشة المشاركة في التجربة.
يُعدّ AAV من أكثر منصّات إيصال العلاج الجيني استخداماً، مع عدة أدوية AAV معتمدة في السوق. وأبلغت تجارب المرحلة المبكرة للفوليستاتين عن عدم وجود أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج. وكما هو الحال مع أي علاج جيني تجريبي، توجد حالات عدم يقين حقيقية، ونحن نفحص المناعة المسبقة ضد AAV ونراجع تاريخك الطبي قبل المضي قدماً.
لا. جميع العلاجات الجينية، بما فيها الفوليستاتين، محظورة من قبل الوكالة العالمية لمكافحة المنشطات (WADA) باعتبارها تنشيطاً جينياً.
تُجنّد تجربة CALM-AF-AI (NCT07443826) في عيادتنا الشريكة GARM في رواتان، هندوراس. تواصل معنا وسيرشدك فريق Unlimited Bio عبر الخيارات الحالية وعملية الالتحاق بالتجربة.
تسجيل التجربة
CALM-AF-AI NCT07443826
- المرحلة
- المرحلة 1/2a
- الحالة
- التجنيد جارٍ
- الجهة الراعية
- Unlimited Biotechnology LLC. Beta Building, Oficina 6, Próspera ZEDE, St. John’s Bay, Roatán, Islas de Bahía 34101, Honduras. تصريح مزاولة أعمال في منطقة بروسبيرا الاقتصادية (Próspera ZEDE) رقم 85125565210630.
- موقع الدراسة
- GARM, Roatán, Honduras
- سجلّ التسجيل
- اطّلع على السجلّ في ClinicalTrials.gov
السجلّ في ClinicalTrials.gov هو المرجع الرسمي، وقد يُحدَّث بعد هذه الصفحة. Unlimited Bio ليست جهة مقدّمة للرعاية الطبية؛ وتُجرى التجربة في الموقع المذكور أعلاه.
المراجع
- McPherron AC, Lawler AM, Lee SJ. Regulation of skeletal muscle mass in mice by a new TGF-β superfamily member. Nature, 1997;387(6628):83-90. doi:10.1038/387083a0
- Lee SJ. Quadrupling muscle mass in mice by targeting TGF-β signaling pathways. PLoS ONE, 2007;2(8):e789. doi:10.1371/journal.pone.0000789
- Kota J, Handy CR, Haidet AM, et al. Follistatin gene delivery enhances muscle growth and strength in nonhuman primates. Science Translational Medicine, 2009;1(6):6ra15. doi:10.1126/scitranslmed.3000112
- Mendell JR, Sahenk Z, Malik V, et al. A phase 1/2a follistatin gene therapy trial for Becker muscular dystrophy. Molecular Therapy, 2015;23(1):192-201. doi:10.1038/mt.2014.200
- Mendell JR, Sahenk Z, Al-Zaidy S, et al. Follistatin gene therapy for sporadic inclusion body myositis improves functional outcomes. Molecular Therapy, 2017;25(4):870-879. doi:10.1016/j.ymthe.2017.02.015
- Vakhrusheva A, Nedorubov A, Leshko V, Morgunov I. Sequential VEGF-A165 plasmid and AAV-follistatin gene therapy enhances muscle hypertrophy and capillarisation in C57BL/6 mice. bioRxiv, 2026. مسودة بحثية لم تخضع لمراجعة الأقران. doi:10.64898/2026.08.26.747237
إخلاء المسؤولية
العلاجات الجينية الموصوفة على هذا الموقع تجريبية وغير معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). النتائج غير مضمونة، وقد تتفاوت من شخص إلى آخر. تُقدَّم هذه العلاجات من جهات خارجية في منطقة بروسبيرا الاقتصادية (Próspera ZEDE) برواتان بهندوراس، وفي المكسيك وجزر الباهاما؛ وUnlimited Bio ليست جهة طبية. اطلب دائماً مشورة مقدّم رعاية صحية مؤهّل بشأن أي أسئلة قد تكون لديك حول حالة طبية أو علاج.